TÉCNICAS DE EDICIÓN DE ACIDOS NÚCLEICOS EN LAS ENFERMEDADES CARDIOVASCULARES.

 Edición genética in vivo CRISPR-Cas9 para Amiloidosis por transtiretina

Tipo de edición:  In vivo/somática

Dirigido hacia:   Proteína transtiretina (TTR)

Dirigido por:  CRISPR/Cas9 - ARNm para la proteína Cas9 y ARNguía único(sgRNA) dirigido TTR.

Órgano a tratar: hepatocitos

Vía de administración:  Infusión intravenosa

Resultados: Pemite reducir la producción de proteína TTR.  A largo plazo pretende adaptarse para tratar otras enfermedades con una simple sustitución del sgRNA.

Figura1. Edición genética in vivo CRISPR-Cas9 para Amiloidosis por transtiretina.Obtenido de: https://andradebalear.es/wp-content/uploads/2021/12/nejmoa2107454.pdf

Bibliografía:

1.  Gillmore JD, Gane E, Taubel J, Kao J, Fontana M, Maitland ML, et al. CRISPR-Cas9 in vivo gene editing for transthyretin amyloidosis. N Engl J Med [Internet]. 2021;385(6):493–502. Disponible en:https://andradebalear.es/wp-content/uploads/2021/12/nejmoa2107454.pdf